Transplante alogênico de medula óssea na síndrome mielodisplásica : características clínicas e desfechos no Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Abstract

Introdução: A síndrome mielodisplásica (SMD) é um grupo heterogêneo de neoplasias clonais da medula óssea, caracterizadas por hematopoese ineficaz e risco variável de progressão para leucemia mieloide aguda. O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é a única estratégia curativa, porém associado a altas taxas de mortalidade. No Brasil, os dados sobre TCTH para SMD são escassos, tornando essencial a análise de fatores prognósticos específicos da população transplantada. Métodos: Estudo retrospectivo observacional realizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, incluindo pacientes com SMD submetidos ao TCTH entre 2004 e 2024. Foram analisadas variáveis epidemiológicas, clínicas, características do transplante e desfechos. Resultados: Foram incluídos 33 pacientes, com mediana de idade de 46 anos e predominância do sexo feminino (66,7%). Enxertos com contagem de células CD34+ ≥3,8 x10⁶/kg apresentaram um tempo menor até enxertia. A sobrevida global (SG) foi de 84 meses com quadros infecciosos como principal causa de óbito. A sobrecarga de ferro foi associada a menor sobrevida global (mediana de 6 meses; HR 2,94; p=0,048). A intensidade do condicionamento, doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) aguda ou crônica, cistite hemorrágica, reativação por Citomegalovírus (CMV) não foram estatisticamente significativos nesse modelo de estudo. Discussão: Os achados deste estudo corroboram dados da literatura nacional e internacional sobre o uso de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) como opção para pacientes mais idosos ou com comorbidades. Demonstra a evolução ao longo do tempo nas medidas preventivas de mucosite e o impacto negativo da sobrecarga de ferro na SG. Apesar de algumas diferenças epidemiológicas com outros estados e países, a SG permanece semelhante. Conclusão: O TCTH para SMD no Brasil continua sendo uma abordagem essencial com proposta curativa, mas apresenta desafios relacionados à mortalidade precoce por complicações infecciosas. O controle da sobrecarga de ferro, estratégias para minimizar complicações infecciosas e mucosite podem otimizar os resultados. Estudos multicêntricos e prospectivos são necessários para validar esses achados e aprimorar o manejo dos pacientes transplantados.

Introduction: Myelodysplastic syndrome (MDS) is a heterogeneous group of clonal bone marrow neoplasms characterized by ineffective hematopoiesis and a variable risk of progression to acute myeloid leukemia. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only curative strategy; however, it is associated with high mortality rates. In Brazil, data on HSCT for MDS are scarce, making it essential to analyze prognostic factors specific to the transplanted population. Methods: This is a retrospective observational study conducted at Hospital de Clínicas de Porto Alegre, including patients with MDS who underwent HSCT between 2004 and 2024. Epidemiological, clinical, transplant characteristics, and outcomes were analyzed. Results: A total of 33 patients were included, with a median age of 46 years and a predominance of females (66.7%). Grafts with a CD34+ cell count ≥3.8 x10⁶/kg were associated with a shorter time to engraftment. Overall survival (OS) was 84 months, with infectious complications being the leading cause of death. Iron overload was associated with lower overall survival (median of 6 months; HR 2.94; p=0.048). The intensity of conditioning, acute or chronic graft-versus-host disease (GVHD), hemorrhagic cystitis, and cytomegalovirus (CMV) reactivation were not statistically significant in this study model. Discussion: The findings of this study corroborate national and international literature on the use of reduced-intensity conditioning (RIC) as an option for older patients or those with comorbidities. It highlights the evolution of preventive measures for mucositis over time and the negative impact of iron overload on OS. Despite some epidemiological differences with other regions and countries, OS remains similar. Conclusion: HSCT for MDS in Brazil remains an essential curative approach but presents challenges related to early mortality due to infectious complications. Controlling iron overload and implementing strategies to minimize infectious complications and mucositis may optimize outcomes. Multicenter and prospective studies are needed to validate these findings and improve the management of transplanted patients.