Terapia gênica : uma nova estratégia para o tratamento de doenças

Abstract

A terapia gênica está baseada no conceito de que uma doença genética pode ser corrigida pela substituição ou adição do gene defeituoso. Muita expectativa foi gerada pelos primeiros protocolos, mas o surgimento de complicações inesperadas levou a uma diminuição do entusiasmo inicial. Neste artigo, é feita uma revisão dos diferentes tipos de vetores utilizados para terapia gênica, com discussão das suas vantagens e desvantagens. Além disso, as estratégias para alguns dos principais tecidos alvo são discutidas. Especial ênfase é dada às estratégias para o tratamento do câncer, área na qual atualmente se concentram a maioria dos protocolos clínicos e que apresenta dificuldades menores do que as envolvidas no tratamento de doenças monogênicas.

Gene therapy is based on the simple concept that a genetic disease can be corrected by replacing the defective gene. Early trials encountered unforeseen complications and much of the initial enthusiasm dismayed. This paper is a review about different kinds of vectors, their advantages and disadvantages. Strategies for different target tissues is also discussed. Special interest is on strategies for the treatment of cancer, since nowadays this is the area of most clinical trials. The reason is that cancer treatment proved less complex than treatment of monogenic life-treating disorders.