Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda : uma análise retrospectiva e multicêntrica nos principais centros brasileiros

Abstract

Introdução: A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o principal tipo de câncer na faixa etária pediátrica e apresenta sobrevida global de até 90%. Em pacientes com alto risco de recaída, o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) representa a principal opção terapêutica curativa. Estudos mostram sobrevida global em 5 anos pós TCTH por LLA em pacientes pediátricos de 72%. A elevada mortalidade dos pacientes submetidos à TCTH reflete a complexidade da população que se beneficia deste tratamento. Objetivos: Avaliar o perfil epidemiológico e a evolução clínica dos pacientes pediátricos com LLA que foram submetidos à TCTH. Métodos: Estudo de coorte, retrospectivo e multicêntrico envolvendo pacientes com LLA com idade inferior à 18 anos submetidos à TCTH entre janeiro de 2010 e junho de 2020 em 5 centros transplantadores do Brasil. A amostra foi obtida por conveniência. As variáveis do estudo foram idade, sexo, características clínicas e do transplante, além de intercorrências após o procedimento. Os desfechos avaliados foram a sobrevida global e a sobrevida livre de evento, mortalidade não relacionada à recaída e suas causas. Os dados obtidos por análise direta dos prontuários foram registrados no software RedCap®. Resultados: Foram analisados 439 pacientes (69% do sexo masculino, 78,9% com diagnóstico de LLA-B). O TCTH não relacionado foi realizado em 49,9% dos pacientes, enquanto o aparentado foi realizado em 31,2%, e 18,9% foram submetidos a transplantes haploidênticos. Em sua maioria, a medula óssea (82,6%) foi utilizada como fonte de células. Os transplantes ocorreram na 1ª remissão completa em 38,7% e na 2ª remissão em 44,2%. A doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) aguda ocorreu em 46,1%, enquanto a DECH crônica em 25,5%. Aos 5 anos, a sobrevida global e a sobrevida livre de eventos foram de 52,4% e 51,7%, respectivamente. Conclusões: Nossos resultados são semelhantes aos presentes na literatura em relação aos desfechos do TCTH, evidenciando uma sobrevida global comparável e incidência de complicações maiores. É importante salientar que, conforme observado, a principal causa de mortalidade foi a recaída. Diante desse cenário, observa-se que o progresso em novas terapias e melhorias no diagnóstico desempenha um papel fundamental nas perspectivas futuras. Apesar dos obstáculos enfrentados no contexto de países em desenvolvimento, sustentamos uma prestação de cuidados que se distingue por sua qualidade. Este estudo não apenas aprimora a compreensão atual, mas também lança as bases para investigações futuras voltadas para atender às necessidades específicas dessa população.

Introduction: Acute lymphoblastic leukemia (ALL) is the primary type of cancer in the pediatric age group and exhibits an overall survival rate of up to 90%. In patients at high risk of relapse, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) represents the main curative therapeutic option. Studies indicate a 72% overall survival rate in pediatric ALL patients 5 years post-HSCT. The high mortality among HSCT recipients reflects the complexity of the population benefiting from this treatment. Objectives: To evaluate the epidemiological profile and clinical outcomes of pediatric patients with ALL who underwent HSCT. Methods: A retrospective and multicenter cohort study involving patients under 18 years old with ALL who underwent HSCT between January 2010 and June 2020 in 5 transplant centers in Brazil. The sample was obtained by convenience. Study variables included age, gender, clinical and transplant characteristics, as well as post-procedure complications. Evaluated outcomes were overall survival, event-free survival, non-relapse mortality, and its causes. Data obtained directly from medical records were recorded in the RedCap® software. Results: A total of 439 patients were analyzed (69% male, 78.9% diagnosed with ALL-B). Unrelated HSCT was performedin 49.9% of patients, while related HSCT was conducted in 31.2%, and 18.9% underwent haploidentical transplants. Mostly, bone marrow (82.6%) served as the cell source. Transplants occurred in the 1st complete remission in 38.7% and in the 2nd remission in 44.2%. Acute graft-versus- host disease (aGvHD) occurred in 46.1%, while chronic GVHD (cGvHD) occurred in 25.5%. At 5 years, overall survival and event-free survival were 52.4% and 51.7%, respectively. Conclusions: Our results align with those in the literature regarding HSCT outcomes, demonstrating comparable overall survival and incidence of major complications. It is crucial to note that, as observed, the primary cause of mortality was relapse. In light of this scenario, the progress in new therapies and diagnostic improvements plays a fundamental role in future perspectives. Despite challenges faced in the context of developing countries, we uphold a care provision distinguished by its quality. This study not only enhances current understanding but also lays the groundwork for future investigations addressing the specific needs of this population.