Desfechos clínicos de adultos com fibrose cística internados na unidade de terapia intensiva por complicações pulmonares : estudo de coorte retrospectivo na era pré-moduladores da CFTR

Abstract

Introdução: A fibrose cística (FC) é uma doença genética grave que afeta principalmente pessoas de etnia caucasiana, causando alterações pulmonares e outras complicações, como insuficiência pancreática e infertilidade. Mesmo com os avanços no tratamento, pacientes com FC sofrem declínio progressivo da função pulmonar, necessitando, em muitos casos, de internações em UTI e, eventualmente, transplante pulmonar. O estudo propõe avaliar retrospectivamente o manejo e os desfechos desses pacientes na UTI. Materiais e Métodos: Este foi um estudo de coorte retrospectivo realizado com pacientes adultos com FC internados na UTI do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, entre 2000 e 2019, com o objetivo de avaliar o tempo livre do transplante pulmonar até um desfecho negativo (readmissão na UTI ou óbito). Também foram analisados os fatores de risco associados a esses desfechos ruins. Resultados: Foram incluídos 15 pacientes, totalizando 27 internações. A maioria dos pacientes era do sexo masculino e todos eram caucasianos. A mediana de idade foi de 27 anos, com uma função pulmonar severamente comprometida. A mediana do tempo de sobrevivência na UTI foi de 66 dias, com altos índices de mortalidade. Fatores como a distância percorrida no teste de caminhada e a idade ao diagnóstico mostraram associações com a mortalidade, embora sem relação causal clara. Discussão e Conclusão: O estudo revelou alta mortalidade entre os pacientes com FC internados na UTI, com uma média de sobrevivência de 151,9 dias após a primeira internação. A função pulmonar severamente afetada e a idade ao diagnóstico foram fatores importantes associados à mortalidade. O estudo sugere que novos tratamentos, como moduladores de CFTR, podem melhorar o prognóstico desses pacientes no futuro.

INTRODUCTION: Cystic fibrosis (CF) is a progressive autosomal recessive genetic disease, most commonly seen in Caucasians. The defect results from mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, which encodes a chloride channel present in epithelial surfaces. The presence of defects in this regulator leads to various organ system complications, especially affecting the lungs. Severe pulmonary complications are the primary cause of mortality and may lead to frequent admissions to the intensive care unit (ICU). In recent years, there has been an increasing number of studies focusing on the survival of patients with CF admitted to the ICU, but there are no studies evaluating the outcomes of ICU admissions for adult CF patients in Brazil. OBJECTIVE: To evaluate time free from lung transplant until poor outcomes (ICU readmission or death) in adult CF patients admitted to the ICU for severe pulmonary complications. Additionally, the study aimed to analyze risk factors associated with these poor outcomes. METHODS: This was a retrospective cohort study conducted at Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), including ICU admissions of adult CF patients from January 2000 to December 2019. Data were obtained through medical records and analyzed with descriptive statistics, Kaplan- Meier survival analysis, and Cox proportional hazards regression to identify risk factors for poor outcomes. RESULTS: Fifteen patients were included, with a total of 27 ICU admissions. Twelve patients (80%) died during their ICU stay, with a median survival time of 66 days. The most significant factor associated with mortality was a reduced distance in the six-minute walk test (p = 0.022). CONCLUSION: Adult CF patients admitted to the ICU for severe pulmonary complications have a high mortality rate, with limited survival after ICU admission. Despite the study's limitations, the results highlight the severity of the disease and the need for new therapeutic strategies, including CFTR modulators, which may improve outcomes in this population.