Listar por tema "CRISPR-Cas9"
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Avaliação in silico de sítios de inserção em Genomic Safe Harbors para uso do sistema CRISPR/Cas9 em diferentes populações humanas
(2022) [Tesis de maestría]A inserção de transgenes com expressão não transiente e com minimização de efeitos adversos na funcionalidade celular do organismo tem grande importância no âmbito clínico, fornecendo recurso terapêutico aos pacientes com ... -
Edição gênica em mucopolissacaridose tipo 1 utilizando o sistema CRISPR-Cas9
(2016) [Tesis]A Mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é uma doença lisossômica de depósito (DLD) causada por mutações no gene da alfa-L-iduronidase (IDUA), enzima responsável pela degradação dos glicosaminoglicanos dermatan e heparan ... -
Edição gênica em mucopolissacaridose tipos I e II utilizando o sistema CRISPR-Cas9 : uma abordagem não-invasiva para o tratamento do comprometimento neurológico e sistêmico
(2021) [Tesis]As Mucopolissacaridose tipo I e tipo II são doenças de depósito lisossomal causadas por variantes patogênicas em genes que codificam para as enzimas lisossomais IDUA e IDS, respectivamente. A ausência ou mau funcionamento ... -
Genome-wide association studies and CRISPR/Cas9-mediated gene editing identify regulatory variants influencing eyebrow thickness in humans
(2018) [Artículo de periódico]Hair plays an important role in primates and is clearly subject to adaptive selection. While humans have lost most facial hair, eyebrows are a notable exception. Eyebrow thickness is heritable and widely believed to be ... -
Otimizando a edição gênica : do sistema imune aos off-targets
(2022) [Tesis]A edição gênica por CRISPR/Cas9 tem potencial para mudar o tratamento de doenças. Entretanto um aspecto importante a ser considerado é o sistema imunológico, que pode afetar a eficiência da terapia gênica de diferentes ... -
Predição in silico de potenciais off-targets para variante p.Trp402* do gene IDUA usando o sistema de edição CRISPR/Cas9
(2019) [Tesinas de grado]Mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é causada pela deficiência da enzima alfa-Liduronidase (EC. 3.2.1.76) codificada pelo gene IDUA. A deficiência enzimática leva ao acúmulo de heparan e dermatan sulfato dentro de lisossomo ... -
Uso do sistema CRISPR-CAS9 como terapia no combate ao HIV : uma revisão crítica
(2018) [Tesinas de grado]A infecção pelo HIV-1 atinge 37 milhões de pessoas e 2 milhões de pessoas são infectadas por ano pelo vírus HIV mundialmente. A terapia antirretroviral atual é capaz de levar os níveis de HIV a níveis indetectáveis, mas ...