Estudos longitudinais para avaliação de custo na área da saúde : como tratar dados faltantes e censuras

Abstract

A cada dia novas tecnologias são desenvolvidas na área da saúde para tratamento de doenças. Os recursos disponíveis para investir em tecnologias são limitados e precisam atender uma grande quantidade de pacientes, sendo necessário avaliar as tecnologias quanto aos custos envolvidos e a efetividade. Uma maneira de avaliar custos é através da realização de estudos longitudinais onde os custos da tecnologia avaliada são observados em várias consultas ao longo de um determinado tempo. Uma característica recorrente desse tipo de estudo e que prejudica a análise dos dados é a presença de observações faltantes e/ou casos de censura. Esta monografia procura apresentar, de forma simples e didática, algumas técnicas para tratamento de dados faltantes oriundos de estudos longitudinais. São apresentadas a técnica da análise de casos completos, alguns métodos de imputação de dados e, também, técnicas para o tratamento de dados censurados tais como, o estimador KMSA, proposto por Lin et al. (1997), o estimador IPW, proposto por Bang e Tsiatis (2000) e o uso da ponderação IPW aliado a técnicas de regressão, como proposto por Lin (2000). Para melhor ilustrar as técnicas apresentadas é utilizado um banco de dados adaptado de um estudo real que avalia os custos envolvidos em dois tratamentos para PSP (Progressive supranuclear palsy) e MSA (multiple system atrophy). A aplicação das técnicas é feita utilizando os programas Excel e Stata e o texto apresenta um detalhamento completo da análise. No exemplo apresentado não foi possível aplicar a técnica de ponderação proposta por Lin (2000) para a análise de regressão, pois foram violadas as suposições necessárias à aplicação deste modelo. Como alternativa a mesma técnica de ponderação proposta por Lin (2000) foi, então, aplicada utilizando Modelos Lineares Generalizados. Quanto à aplicação das técnicas de tratamento para dados censurados, observaram-se desempenhos semelhantes para estimar o custo total de três anos e meio de tratamento de PSP e MSA. Cabe ressaltar que o objetivo desta monografia não é comparar as técnicas entre si e sim destacar que escolha de qual técnica utilizar e o desempenho de cada uma dependem das características específicas de cada estudo e de cada de banco de dados.

Every day new technologies are developed in healthcare to treat diseases. The resources available to invest in technologies are limited and required for a large number of patients, so it is necessary to evaluate the technologies for their effectiveness and the costs involved. One way to assess costs is through longitudinal studies which evaluate the costs of technology in multiple observations over a certain time. A recurring feature of this type of study that affects the data analysis is the presence of missing observations and / or cases of censorship. This monograph attempts to present, in a simple and didactic way, some techniques for handling missing data from longitudinal studies. It presents complete cases analysis technique, some methods of data imputation, and also techniques to handle censored data, such as the KMSA estimator proposed by Lin et al. (1997), the IPW estimator proposed by Bang and Tsiatis (2000) and the use of IPW combined with regression techniques, as proposed by Lin (2000). To better illustrate the techniques presented, we used a database adapted from a real study that evaluates the costs involved in two treatments for PSP (progressive supranuclear palsy) and MSA (multiple system atrophy). The application of the techniques is performed using softwares Excel and Stata, and the text presents full details on the analysis. In the example shown it was not possible to apply the weighting technique proposed by Lin (2000) for the regression analysis because the assumptions necessary to implement this model were violated. Alternatively, the same weighting technique proposed by Lin (2000) was then applied using Generalized Linear Models. As for the application of the techniques to handle censored data, we observed similar results to estimate the total mean cost of three and a half years of treatment for PSP and MSA. It should be noted that the purpose of this monograph is not to compare the techniques with each other and instead emphasize that the choice of which technique to use and the performance of each one of them depends on the characteristics that are specific to each study and each database.