Navegação por Assunto "Gene therapy"
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Beyond retrovirus infection : HIV meets gene therapy
(2006) [Artigo de periódico]The human immunodeficiency virus (HIV) is classified as a retrovirus because of its RNA genome and the fact that it requires reverse transcriptase to convert it into DNA. This virus belongs to the lentivirinae subfamily ... -
Desenvolvimento de vetores nanotecnológicos lipídicos do sistema CRISPR/Cas9 visando à terapia gênica para Mucopolissacaridose tipo I
(2017) [Tese]A mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é causada pela deficiência de alfa-L-iduronidase (IDUA), responsável pelo catabolismo de glicosaminoglicanos (GAGs), levando ao acúmulo multissistêmico de sulfato de heparano e dermatano. ... -
Effects of gene therapy on cardiovascular symptoms of lysosomal storage diseases
(2019) [Artigo de periódico]Lysosomal storage diseases (LSDs) are inherited conditions caused by impaired lysosomal function and consequent substrate storage, leading to a range of clinical manifestations, including cardiovascular disease. This may ... -
Experimental model of gene transfection in healthy canine myocardium. Perspectives of gene therapy for ischemic heart disease
(2002) [Artigo de periódico]Objective - To assess the transfection of the gene that encodes green fluorescent protein (GFP) through direct intramyocardial injection. Methods - The pREGFP plasmid vector was used. The EGFP gene was inserted downstream ... -
Gene therapy for neuronopathic mucopolysaccharidoses : state of the art
(2021) [Artigo de periódico]The need for long-lasting and transformative therapies for mucopolysaccharidoses (MPS) cannot be understated. Currently, many forms of MPS lack a specific treatment and in other cases available therapies, such as enzyme ... -
Lysosomal diseases : overview on current diagnosis and treatment
(2019) [Artigo de periódico]Lysosomal diseases (LDs), also known as lysosomal storage diseases (LSDs), are a heterogeneous group of conditions caused by defects in lysosomal function. LDs may result from deficiency of lysosomal hydrolases, ... -
A perspectiva estratégica na gestão de um laboratório de pesquisa da área da saúde
(2006) [Artigo de periódico]O Centro de Terapia Gênica é um laboratório compartilhado, implantado em 2002, que atua na área de genética e localiza-se no Centro de Pesquisas do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. Tem como característica principal ... -
Precision medicine for lysosomal disorders
(2020) [Artigo de periódico]Precision medicine (PM) is an emerging approach for disease treatment and preventionthat accounts for the individual variability in the genes, environment, and lifestyle of each person.Lysosomal diseases (LDs) are a group ... -
A role for adeno-associated viral vectors in gene therapy
(2008) [Artigo de periódico]Gene therapy constitutes a therapeutic intervention based on modification of the genetic material of living cells, by correcting genetic defects or overexpressing therapeutic proteins. The success of gene therapy protocols ... -
Terapia gênica : uma nova estratégia para o tratamento de doenças
(2001) [Artigo de periódico]A terapia gênica está baseada no conceito de que uma doença genética pode ser corrigida pela substituição ou adição do gene defeituoso. Muita expectativa foi gerada pelos primeiros protocolos, mas o surgimento de complicações ... -
Transient high-level expression of B-galactosidase after transfection of fibroplasts from GM1 gangliosidosis patients with plasmid DNA
(2008) [Artigo de periódico]GM1 gangliosidosis is an autosomal recessive disorder caused by the deficiency of lysosomal acid hydrolase ß-galactosidase (ß-Gal). It is one of the most frequent lysosomal storage disorders in Brazil, with an estimated ... -
Uso do sistema CRISPR-CAS9 como terapia no combate ao HIV : uma revisão crítica
(2018) [Trabalho de conclusão de graduação]A infecção pelo HIV-1 atinge 37 milhões de pessoas e 2 milhões de pessoas são infectadas por ano pelo vírus HIV mundialmente. A terapia antirretroviral atual é capaz de levar os níveis de HIV a níveis indetectáveis, mas ...
