Navegação Pediatria por Assunto "Doenças raras"
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Avaliação de tecnologias em saúde para doenças raras : revisão sistemática e meta-análise sobre terapia de reposição enzimática para mucopolissacaridose tipo I
(2017) [Dissertação]Introdução: Com o avanço das tecnologias para saúde, novas opções terapêuticas estão emergindo, incluindo aquelas direcionadas para doenças raras, e cuja eficácia e segurança são de difícil determinação quando utilizados ...