Medicamentos off-label e não licenciados no âmbito pediátrico : um problema recorrente e atual

Abstract

Este trabalho trata-se de uma revisão bibliográfica dos últimos dez anos abordando diferentes aspectos relativos à utilização de medicamentos off-label e não licenciados em pediatria. Essa prática está diretamente relacionada ao baixo número de ensaios clínicos envolvendo crianças, principalmente devido a questões éticas complexas que desestimulam a condução dos mesmos. Assim, poucos são os medicamentos que provam ser adequados para o tratamento de pacientes pediátricos, com carência de dados relacionados à sua segurança e eficácia nesta população, fazendo-se necessário recorrer ao uso de medicamentos off-label e não licenciados. Os medicamentos são classificados como off-label quando seu uso se dá de maneira que difere de suas especificações aprovadas, podendo ser devido à dose, frequência de administração, idade, peso, via de administração ou indicação. Por sua vez, produtos não licenciados são classificados desta forma por não possuírem aprovação para sua comercialização no país, não estarem disponíveis no mercado, ou não possuírem comprovação de segurança e eficácia. A população mais afetada por essa prática é composta por crianças de até dois anos de idade, principalmente recém-nascidos, internados em unidades de terapia intensiva neonatais e pediátricas, sendo também os mais propensos ao desenvolvimento de reações adversas relacionadas à utilização desses produtos. Preparo de protocolos de estudo organizados, relato de informações aos pais e à criança de maneira clara e objetiva, aproximação entre pesquisadores e pais para o estabelecimento de uma relação de confiança e condução das pesquisas em momentos de disponibilidade da família demonstra ser estratégias importantes para facilitar a realização dos ensaios clínicos. Já existem organizações envolvidas no apoio ao preparo de pesquisas clínicas pediátricas, promovendo o desenvolvimento de formulações adequadas para pacientes pediátricos.