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dc.contributor.authorSaute, Jonas Alex Moralespt_BR
dc.contributor.authorSouza, Carolina Fischinger Moura dept_BR
dc.contributor.authorPoswar, Fabiano de Oliveirapt_BR
dc.contributor.authorDonis, Karina Carvalhopt_BR
dc.contributor.authorCampos, Lillian Gonçalvespt_BR
dc.contributor.authorDeyl, Adriana Vanessa Santinipt_BR
dc.contributor.authorBurin, Maira Graeffpt_BR
dc.contributor.authorVargas, Carmen Reglapt_BR
dc.contributor.authorMatte, Ursula da Silveirapt_BR
dc.contributor.authorGiugliani, Robertopt_BR
dc.contributor.authorPereira, Maria Luiza Saraivapt_BR
dc.contributor.authorVedolin, Leonardo Modestipt_BR
dc.contributor.authorGregianin, Lauro Josépt_BR
dc.contributor.authorJardim, Laura Bannachpt_BR
dc.date.accessioned2017-08-01T02:37:00Zpt_BR
dc.date.issued2016pt_BR
dc.identifier.issn0004-282Xpt_BR
dc.identifier.urihttp://hdl.handle.net/10183/164635pt_BR
dc.description.abstractHematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only available treatment for the neurological involvement of disorders such as late-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), mucopolysaccharidosis type I-Hurler (MPS-IH), and X-linked cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). Objective: To describe survival and neurological outcomes after HSCT for these disorders. Methods: Seven CALD, 2 MLD and 2 MPS-IH patients underwent HSCT between 2007 and 2014. Neurological examinations, magnetic resonance imaging, molecular and biochemical studies were obtained at baseline and repeated when appropriated. Results: Favorable outcomes were obtained with 4/5 related and 3/6 unrelated donors. Two patients died from procedure-related complications. Nine transplanted patients were alive after a median of 3.7 years: neurological stabilization was obtained in 5/6 CALD, 1/2 MLD, and one MPS-IH patient. Brain lesions of the MPS-IH patient were reduced four years after HSCT. Conclusion: Good outcomes were obtained when HSCT was performed before adulthood, early in the clinical course, and/or from a related donor.en
dc.description.abstractO transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é o único tratamento disponível para o envolvimento neurológico de doenças como a leucodistrofia metacromática (MLD), a mucopolissacaridose tipo I-Hurler (MPS-IH) e a adrenoleucodistrofia (CALD). Objetivos: Descrever a sobrevida e os desfechos neurológicos após o TCTH nessas doenças. Métodos: Sete pacientes CALD, 2 MLD e 2 MPS-IH realizaram TCTH entre 2007 e 2014. Avaliações neurológicas, ressonância nuclear magnética e estudos bioquímicos e moleculares foram feitos no baseline e repetidos quando apropriado. Resultados: Desfechos favoráveis foram obtidos em 4/5 TCTH de doadores relacionados e em 3/6 não relacionados. Dois pacientes faleceram de complicações do procedimento. Nove transplantados sobreviveram após uma mediana de 3,7 anos: estabilização neurológica foi obtida em 5/6 CALD, ½ MLD e em um caso MPS-IH. As lesões encefálicas de um caso MPS-IH reduziram-se quatro anos após o TCTH. Conclusão: Bons desfechos foram obtidos quando o TCTH foi feito antes da vida adulta, cedo no curso clínico e/ou a partir de um doador relacionado.pt_BR
dc.format.mimetypeapplication/pdfpt_BR
dc.language.isoengpt_BR
dc.relation.ispartofArquivos de neuro-psiquiatria. São Paulo. Vol. 74, no. 12 (dez. 2016), p. 953-966pt_BR
dc.rightsOpen Accessen
dc.subjectHematopoietic stem cell transplantationen
dc.subjectTransplante de células-tronco hematopoéticaspt_BR
dc.subjectLeukodystrophyen
dc.subjectLeucodistrofia metacromáticapt_BR
dc.subjectMetachromaticen
dc.subjectMucopolissacaridose Ipt_BR
dc.subjectAdrenoleucodistrofiapt_BR
dc.subjectMucopolysaccharidosis Ien
dc.subjectAdrenoleukodystrophyen
dc.titleNeurological outcomes after hematopoietic stem cell transplantation for cerebral X-linked adrenoleukodystrophy, late onset metachromatic leukodystrophy and Hurler syndromept_BR
dc.title.alternativeDesfechos neurológicos após transplante de células tronco hematopoiéticas na adrenoleucodistrofia ligada ao X, forma cerebral, na leucodistrofia metacromática de início tardio e na síndrome de Hurler pt
dc.typeArtigo de periódicopt_BR
dc.identifier.nrb001016224pt_BR
dc.type.originNacionalpt_BR


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